近日，科技日报发布文章《干细胞疗法或将翻开新篇章》，回顾干细胞疗法从提出概念到目前用于治疗的历程，列举了干细胞在帕金森、癫痫、黄斑变性、糖尿病、癌症等方面的治疗成果，肯定了干细胞疗法的潜力和成就。
英国科学期刊《Nature》也曾发表文章《干细胞进入临床：癌症、糖尿病和帕金森病的治疗可能即将到来》，详细介绍了干细胞疗法在再生医学中的最新进展。
据专家统计，截至去年底，已有100多项临床试验获得批准或已经完成。这些试验旨在探索干细胞在治疗癌症、糖尿病、癫痫、心力衰竭以及各种眼疾等方面的潜力。研究人员预计，干细胞疗法或许即将翻开新篇章，采用干细胞疗法治疗糖尿病、帕金森病、眼部疾病甚至癌症，有望在5到10年内实现。
文章：《干细胞进入临床：癌症、糖尿病和帕金森病的治疗可能即将到来》
链接：https://www.nature.com/articles/d41586-024-04160-0
从提出概念到用于治疗
1932年，苏联科学家首次提出干细胞的概念，并开展了相关研究，拉开了干细胞纵横医学界的序幕。随后，科学家从小鼠胚胎中分离出了胚胎干细胞，为胚胎干细胞研究提供了技术支持，并掀起人类胚胎干细胞研究的热潮。
1998年，美国威斯康星大学科学家詹姆斯·汤姆森从人类胚胎中分离出了胚胎干细胞，并进行了体外培养。胚胎干细胞具有多能性，可以分化成不同类型的细胞，这一进展使人类能够利用胚胎干细胞开展再生医学（移植细胞等使身体组织和功能再生）研究，探索治疗多种疑难病症的新途径。
然而，胚胎干细胞研究面临伦理难题。2006年，日本科学家山中伸弥将4种转录因子导入成体细胞，将其“重编程”回多能状态，创造出诱导多能干细胞（iPS细胞）。iPS细胞的功能与胚胎干细胞类似，能分化成各种组织和器官。iPS细胞的诞生不仅解决了胚胎干细胞的问题，还为个性化医疗与疾病模型研究提供了新平台。
随着技术不断进步，科学家利用人胚胎干细胞和iPS细胞获得了大量大脑、心脏、肺组织等的特化细胞。这些特化细胞的质量和纯度足以供临床使用，翻开了干细胞疗法的新篇章。
从帕金森病到多种癌症
专家统计的百余项临床试验中，有12项致力于利用干细胞来治疗帕金森病，有29项是针对眼病尤其是与衰老相关的黄斑变性。
据媒体今年1月报道，中国首个iPSC衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。受试者在参与临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前均有显著提升。这一临床研究由上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合开展。
《Nature》发表的文章《干细胞进入临床：癌症、糖尿病和帕金森病的治疗可能即将到来》中讲述了关于帕金森病的临床试验。
德鲁·卡西在2010年被诊断为帕金森病，他的手指出现了持续的震颤。帕金森病的典型症状源于大脑黑质中多巴胺神经元（A9细胞）的退化，这些细胞负责分泌多巴胺。尽管多巴胺替代药物有效，但药物副作用显著，包括不受控制的运动和冲动行为。随着病情发展，这些药物的疗效逐渐减弱，副作用却逐渐加重。
2024年，卡西成为了试验的参与者。在瑞典隆德的外科医生团队中，医生们将从人类胚胎干细胞（ES细胞）衍生的神经元植入卡西的大脑。目标是这些神经元能够替代受损的大脑组织。
试验参与者的脑部 MRI 扫描可用于规划针头将细胞输送到何处
这项试验是全球超过100项干细胞临床试验中的一部分，旨在探索干细胞如何在癌症、糖尿病、癫痫、心力衰竭及一些眼病的治疗中，替代或修复受损的组织。
关于癫痫的研究同样值得关注。在美国神经元治疗公司开展的临床试验中，外科医生借助干细胞疗法，将干细胞整合到15名癫痫患者的神经回路中。移植一年后，其中两名参与者严重癫痫发作的频率几乎降至零，且效果已经持续了两年。其他大多数参与者的癫痫发作频率也显著降低。该公司报告称，这一疗法没有明显副作用，也没有造成认知损伤。
基于上述效果，包括神经元治疗公司在内的团队打造的“有效干细胞疗法”，也被《麻省理工技术评论》评为2025年“十大突破性技术”之一。
2014年，日本科学家启动了首例用iPS细胞治疗黄斑变性的临床试验。尽管困难重重，但这一尝试为治疗相关眼病带来了新希望。此外，去年11月，日本大阪大学等机构的科学家在《柳叶刀》杂志刊发论文称，他们首次通过移植由iPS细胞培养的角膜组织，让角膜缘干细胞缺乏症患者恢复了视力。他们还计划今年3月启动更大规模临床试验，以进一步评估该疗法的效果。
全球首次通过移植由人类诱导多能干细胞培养出的角膜组织的论文截图
对于其他疾病，进展相对较慢。然而，由波士顿Vertex制药公司主办的一项试验的早期积极结果激发了对糖尿病治疗的乐观情绪。2014年，美国哈佛大学干细胞专家道格拉斯·梅尔顿（Douglas Melton）及其同事，从人胚胎干细胞系中培育出了首个功能性胰岛细胞。通过使用由类似方法获得的胰岛细胞，梅尔顿等人开展了一项针对糖尿病重症患者的试验，在本次试验中，这些细胞被移植到肝脏中。根据公司报告，接受了全剂量治疗的12名参与者中，9人不再需要注射胰岛素，另外两人则能够减少胰岛素剂量。
此外，科学家还在利用多能干细胞产生免疫细胞（T细胞或自然杀伤细胞），测试其治疗一系列癌症的潜力。中期报告显示，这些治疗不仅安全，而且在某些情况下效果显著：部分参与者达到了临床治愈的标准。
伦理与安全问题仍须解决
然而，干细胞疗法在发展的道路上还面临一些障碍。
首先，人胚胎干细胞与iPS细胞这两类细胞治疗材料孰优孰劣，仍然悬而未决。
尽管利用人类胚胎存在伦理争议，但许多科学家仍偏爱使用人胚胎干细胞，因为它们是最少受到人为干预的多能细胞类型。从理论上来说，对成年细胞进行重编程，可能会将促癌突变引入基因组。有些科学家认为，一旦选择iPS细胞，就等于给病人增加了额外的风险。不过，也有科学家认为，癌症风险更多是假设，而非真实存在的威胁。
此外，如何防止移植细胞出现排斥反应，尚未妥善解决。由iPS细胞或人胚胎干细胞产生的细胞系虽然使用方便，但患者通常需要接受免疫抑制治疗。而使用由患者自身皮肤或血液细胞重编程获得的细胞虽可避免这一需求，但生产此类细胞成本高昂，且需数周时间制备。
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